- Các nhà nghiên cứu tại Mass General đã tiêm tế bào T biến đổi gene vào dịch quanh não của bệnh nhân mắc glioblastoma, một dạng ung thư não ác tính; ở 3 bệnh nhân đầu tiên, họ ghi nhận phản ứng khối u co lại nhanh chóng
- Trọng tâm của điều trị là phương pháp CAR-T, trong đó tế bào T lấy từ máu bệnh nhân được thiết kế lại để khiến hệ miễn dịch nhận diện và tấn công ung thư như một loại virus
- Với glioblastoma, thời gian trung vị từ chẩn đoán đến tử vong chỉ hơn 1 năm; điều trị tiêu chuẩn hiện nay gồm phẫu thuật, xạ trị và temozolomide, nhưng chỉ kéo dài thời gian sống trung bình thêm vài tháng
- Phản ứng ban đầu rất mạnh, nhưng giới hạn cũng rõ ràng: 1 trong 3 bệnh nhân tử vong do thủng ruột liên quan đến tác dụng phụ của thuốc, 1 người tái phát trong vài tháng, và Tom Fraser gần đây cũng có dấu hiệu khối u phát triển trở lại
- Chi phí và độ phức tạp trong sản xuất là rào cản lớn đối với việc phổ biến; chi phí trung vị của liệu pháp CAR-T điều trị bệnh bạch cầu do Novartis nắm giữ là 620.000 USD, và cần lấy tế bào từ từng bệnh nhân, biến đổi gene rồi truyền lại
Kết quả ban đầu của CAR-T cho glioblastoma tại Mass General
- Cuối tháng 4/2023, nhà nghiên cứu ung thư Marcela Maus và bác sĩ phẫu thuật thần kinh Bryan Choi của Mass General đã tiêm trực tiếp bạch cầu biến đổi gene vào dịch quanh não cho bệnh nhân đầu tiên trong thử nghiệm lâm sàng glioblastoma
- Bệnh nhân đầu tiên là nam giới 74 tuổi; sau khi ông bị sốt sau truyền, Choi đã chỉ định chụp MRI
- Đội ngũ y tế muốn kiểm tra an toàn của bệnh nhân hơn là hiệu quả điều trị
- Khối u vài ngày trước còn hiện như một khối sáng cỡ quả dâu tây trên MRI gần như đã biến mất
- Ban đầu Choi nghi ngờ máy MRI có vấn đề, nhưng các lần chụp tiếp theo xác nhận kết quả còn tốt hơn
- Vài tuần sau, bệnh nhân thứ hai Tom Fraser cũng trải qua diễn biến tương tự
- Truyền tế bào, sốt, rồi khối u thoái lui nhanh chóng lặp lại
- Khi bệnh nhân thứ ba cũng phản ứng tương tự, Maus tạm dừng thử nghiệm và tổng hợp kết quả
- Maus và Choi công bố kết quả trên New England Journal of Medicine vào tháng 3/2024, sau đó nhận được liên hệ từ các bác sĩ ung bướu trên khắp thế giới
Vì sao glioblastoma khó điều trị
- Glioblastoma là loại ung thư não ác tính phổ biến nhất, có thể xuất hiện ở mọi lứa tuổi và gây tử vong cao
- Bệnh nhân thường được chẩn đoán tại phòng cấp cứu sau các triệu chứng như co giật, đột ngột mất khả năng nói, hoặc không kiểm soát được một bên cơ thể
- Thời gian trung vị từ chẩn đoán đến tử vong chỉ nhỉnh hơn 1 năm
- Trong nhiều thập kỷ, bước điều trị đầu tiên hầu như không thay đổi
- Cách tiếp cận tiêu chuẩn là phẫu thuật maximal safe resection, loại bỏ nhiều khối u nhất có thể trong khi vẫn bảo tồn chức năng thần kinh
- Vì glioblastoma xâm nhập sâu vào não, sau phẫu thuật hầu như luôn còn tế bào ung thư và chúng bắt đầu phát triển trở lại
- Một số bệnh nhân đáp ứng với xạ trị hoặc thuốc hóa trị temozolomide, nhưng mức tăng sống còn trung bình chỉ tính bằng vài tháng chứ không phải vài năm
- Roger Stupp gọi glioblastoma là “nghĩa địa của các ý tưởng”, cho rằng nhiều thập kỷ nghiên cứu vẫn chưa tạo ra thành quả lớn
Cách CAR-T tấn công ung thư
- Liệu pháp miễn dịch xuất phát từ tiền đề rằng hệ miễn dịch người sẽ tấn công những gì nó nhận diện là bệnh
- Cách tiếp cận của Maus và Choi là thiết kế lại tế bào T, tế bào sát thủ đa năng của hệ miễn dịch, để phù hợp với ung thư
- Tách tế bào T từ máu bệnh nhân
- Chỉnh sửa DNA của tế bào trong phòng thí nghiệm
- Đưa các tế bào đã biến đổi trở lại vị trí khối u
- Khiến cơ thể phản ứng với ung thư như với virus, từ đó phá hủy khối u
- Trong CAR-T, CAR là viết tắt của chimeric antigen receptor
- Thụ thể giúp tế bào T bám vào protein trên bề mặt tế bào
- Kháng nguyên chỉ protein đó
- Chimera chỉ sự kết hợp giữa thụ thể bình thường của tế bào T và các thành phần được biến đổi gene
- Khoảng 10 năm trước, Carl June đã phát triển liệu pháp CAR-T điều trị bệnh bạch cầu tại University of Pennsylvania
- Nhóm của ông nhắm vào protein bề mặt tế bào B CD19
- Tế bào CAR-T bám vào CD19, loại bỏ tế bào B và điều trị bệnh bạch cầu
- Hiện đã có hơn 34.000 bệnh nhân bạch cầu được điều trị bằng một dạng CAR-T nào đó, và khoảng 1.100 thử nghiệm lâm sàng CAR-T đang diễn ra trên toàn cầu
Nỗ lực mở rộng sang ung thư khối đặc
- Câu hỏi lớn của ngành ung thư học là liệu cách tiếp cận CAR-T có thể áp dụng cho ung thư khối đặc hay không
- Maus xem EGFRvIII là mục tiêu mà tế bào T có thể nhắm đến trong glioblastoma
- EGFRvIII là kháng nguyên không được tìm thấy trong mô não khỏe mạnh
- Trước đây, Maus và bác sĩ phẫu thuật thần kinh Donald O’Rourke của Penn từng tiến hành thử nghiệm lâm sàng tiêm tĩnh mạch tế bào T được biến đổi để nhắm vào EGFRvIII, nhưng thất bại
- Một số tế bào CAR-T đã đến được não bệnh nhân, nhưng không có tác động rõ rệt lên khối u
- Sau khi lập phòng thí nghiệm tại Mass General vào năm 2015, Maus hình dung hai cải tiến
- Cải tiến quy mô vừa là tiêm trực tiếp tế bào T vào dịch quanh não để nhiều tế bào đến được khối u hơn
- Cải tiến lớn là xử lý tính dị heterogeneity của glioblastoma
- Tế bào CAR-T mới được thiết kế để tiết ra phân tử gọi là bispecific T-cell engager
- Phân tử này hoạt động như băng keo hai mặt, giúp tế bào T dễ bám hơn vào protein thứ hai là wild-type EGFR
- Maus xem cách tiếp cận này là một phương pháp được tinh chỉnh chính xác nhất có thể
Thành công ban đầu và những giới hạn rõ ràng
- Daniel Haber của Mass General Cancer Center cho rằng nếu nó thực sự hiệu quả với glioblastoma, khả năng này có thể mở ra cho toàn bộ ung thư khối đặc
- Maus nêu rõ giới hạn của thử nghiệm giai đoạn 1 ban đầu
- Tế bào T biến đổi cho thấy hiệu quả mạnh nhưng cuối cùng biến mất, có thể đã bị chính hệ miễn dịch của cơ thể tiêu diệt
- 1 trong 3 bệnh nhân bị thủng ruột do tác dụng phụ của thuốc đang dùng và tử vong
- Bệnh nhân thứ hai tái phát trong vài tháng sau khi khối u biến mất
- Tom Fraser, người duy trì đáp ứng lâu nhất, gần đây cũng có dấu hiệu ung thư bắt đầu phát triển trở lại
- Maus ví kết quả này không phải là cú home run, mà là “cú double hoặc triple”
- Carl June đánh giá lạc quan hơn
- Ông so sánh rằng nghiên cứu CAR-T điều trị bệnh bạch cầu của mình mất 5 năm từ kết quả hứa hẹn đầu tiên đến khi được FDA phê duyệt
- Ông nói ông cho rằng tế bào CAR-T cho glioblastoma sẽ được FDA phê duyệt trước năm 2029
- Ông cho rằng năm 2024 sẽ được nhớ đến như năm của bước đột phá
Khả năng tiếp cận của bệnh nhân và ràng buộc thử nghiệm lâm sàng
- Nhóm của Maus bắt đầu tuyển người tham gia thử nghiệm lâm sàng mới vào tháng 5/2024
- Hàng trăm bệnh nhân glioblastoma đã liên hệ Mass General để hỏi về việc tham gia nghiên cứu, nhưng Maus chỉ còn 18 suất
- Cho đến gần đây, nhóm chỉ có thể điều trị một người tại một thời điểm; bệnh tiến triển quá nhanh nên khó lấp đầy suất điều trị trước nhiều tháng
- Điều kiện thử nghiệm lâm sàng càng thu hẹp khả năng tiếp cận của bệnh nhân
- Michael McNally đã nhận nhiều liệu pháp ngoài điều trị tiêu chuẩn, gồm vaccine ung thư cá nhân hóa, nhưng không thể tham gia thử nghiệm của Maus do tiêu chí loại trừ những người từng nhận liệu pháp gene hoặc liệu pháp tế bào biến đổi gene trước đó
- Yuriy Tsyrlin cố đăng ký thử nghiệm lâm sàng liệu pháp miễn dịch ngay sau chẩn đoán nhưng đã lỡ giai đoạn đủ điều kiện
- Một người chăm sóc cho biết mẹ mình liên tục bị từ chối khỏi các thử nghiệm lâm sàng vì vẫn đang điều trị hormone cho ung thư vú đã xảy ra hơn 5 năm trước
- Với bệnh nhân và gia đình, việc bị loại khỏi thử nghiệm lâm sàng có thể mang lại cảm giác khắc nghiệt, dù họ hiểu các tiêu chí khoa học
Chi phí và độ phức tạp trong sản xuất
- Một trong những rào cản chính của liệu pháp miễn dịch là chi phí
- Để tạo tế bào CAR-T trong phòng thí nghiệm của Maus cần nhiều thiết bị và nhân lực chuyên môn
- Sử dụng các thiết bị như máy PCR, tủ an toàn sinh học, máy đọc ELISA, nồi hấp tiệt trùng, tủ đông, máy đếm tế bào, tủ ấm nuôi cấy và máy ly tâm
- Các khu vực viết chỉ dẫn DNA, sản xuất lentivirus, nuôi cấy mô và giám sát miễn dịch được kết nối với nhau
- Cần vài tuần để tạo đủ tế bào T cho một lần truyền
- Jennifer Wargo của MD Anderson gọi chi phí liệu pháp miễn dịch là financial toxicity
- Bằng sáng chế liệu pháp CAR-T điều trị bệnh bạch cầu của Carl June do Novartis nắm giữ, và chi phí trung vị của điều trị là 620.000 USD
- Ngay cả nếu công ty dược không theo đuổi lợi nhuận, bản thân quy trình lấy tế bào T của bệnh nhân, biến đổi gene rồi truyền lại vẫn đòi hỏi rất nhiều lao động
- Quy trình sản xuất phức tạp giới hạn số bệnh nhân có thể được điều trị
Khả năng được dùng song song với điều trị tiêu chuẩn
- Các bác sĩ ung bướu được phỏng vấn không cho rằng liệu pháp miễn dịch sẽ thay thế hoàn toàn các phương pháp điều trị đã được kiểm chứng
- Một số loại ung thư vẫn có thể phù hợp nhất với phẫu thuật, xạ trị và hóa trị
- Liệu pháp CAR-T có thể được dùng hạn chế cho các ung thư cứng đầu nhất
- Khi ngày càng nhiều liệu pháp CAR-T được FDA phê duyệt, chi phí và hiệu quả có thể được cải thiện
- Các nhà nghiên cứu cũng đang tìm cách rút gọn quy trình
- Cách dùng virus để biến đổi gene tế bào T ngay trong cơ thể bệnh nhân có thể loại bỏ khoảng một nửa quy trình trong phòng thí nghiệm của Maus
- Các nhà nghiên cứu khác đang thử nghiệm vaccine dạy hệ miễn dịch nhắm vào cùng mục tiêu như kháng nguyên mà tế bào CAR-T bám vào
- Maus và Choi đã cải thiện phác đồ thử nghiệm glioblastoma
- Bệnh nhân sẽ nhận một đợt hóa trị ngắn trước khi truyền
- Đây là biện pháp nhằm giảm khả năng hệ miễn dịch bẩm sinh giết hoặc bất hoạt tế bào CAR-T, đồng thời giúp nhiều tế bào hơn duy trì trạng thái hoạt động lâu hơn tại vị trí khối u
Diễn tiến điều trị của Tom Fraser
- Tom Fraser lần đầu gặp triệu chứng bất thường là không thể đọc chữ vào một buổi sáng tháng 8/2021
- Sau khi chụp MRI, ông được chẩn đoán mắc glioblastoma và được giải thích rằng nếu không điều trị, ông có thể tử vong trong vòng 6 tháng
- Ông phẫu thuật cắt bỏ khối u tại Mass General, sau đó được xạ trị, hóa trị và điều trị Optune
- Ung thư tái phát sau 20 tháng, và Brian Nahed của Mass General đề xuất ông tham gia thử nghiệm lâm sàng của Maus và Choi
- Vào ngày truyền tháng 7/2023, khoảng 30 người tập trung trong phòng bệnh để theo dõi, và bác sĩ ấn pít-tông ống tiêm để đưa liệu pháp vào cơ thể
- Tháng sau đó rất khó khăn
- Các lần chụp cho thấy khối u thu nhỏ, nhưng đội ngũ y tế thận trọng trong diễn giải
- Fraser bị rung nhĩ, nhiễm trùng không rõ nguyên nhân và sốt cao
- Khi xuất viện, ông gần như khó đi lại
- Lần chụp tháng 2/2024 cho thấy dấu hiệu tái phát, nhưng hình ảnh mới vào tháng 6 lại có vẻ cho thấy khối u co lại
- Lần chụp tiếp theo được lên lịch vào tháng 8, và Fraser đang lên kế hoạch đi Chicago cùng Debbie
1 bình luận
Các ý kiến trên Hacker News
Gần đây tôi bị loại khỏi một thử nghiệm lâm sàng vì có quá nhiều vị trí khối u “mới đo được”. Tôi được đề xuất CAR-T, nhưng được cho biết nguy cơ nhiễm trùng có thể gây tử vong là cao, và hiệu quả với bệnh ung thư của tôi (ung thư phổi giai đoạn 4 HER2 dương tính) thì không được bảo đảm
Tôi có vợ và ba con, nên đã từ chối vì muốn dành trọn quãng thời gian không biết còn bao lâu cho gia đình, thay vì đánh cược mạng sống ngay hôm nay
Ngoài việc anh ấy bị lơ mơ khoảng 3 ngày vì độc tính thần kinh, anh ấy vẫn hiện diện trọn vẹn bên tôi và các con. Điều trị khiến cơ thể suy yếu, nhưng anh ấy đã đứng dậy lại, hồi phục thể lực, và chỉ sau vài tuần đã có thể đi lại. Bất tiện lớn nhất là không được lái xe trong 60 ngày, nhưng ngay cả điều đó cũng khiến chúng tôi gần gũi nhau hơn. Dù là CAR-T hay bất kỳ phương pháp nào, hiệu quả đều không được bảo đảm, nhưng hóa trị đã kìm ung thư xuống đáng kể và giúp anh ấy sống thêm 1 năm; chúng tôi đã tận dụng quãng thời gian đó tốt nhất có thể. Sau khi tái phát, CAR-T lại cho chúng tôi thêm 5 tháng, và lần CAR-T này cũng có thể lại mua thêm thời gian. Khỏi bệnh hoàn toàn là lý tưởng, nhưng chiến lược “đi tiếp thêm một đoạn” đủ lâu để có thể thử bước tiếp theo cũng không tệ. Chúng tôi đang sống trong hy vọng, và hy vọng có ích
Vấn đề lớn, đúng như đã nói, là nhiễm trùng. Nó gần như xóa sạch hệ miễn dịch, và mọi hiệu quả của các lần tiêm chủng trước đó cũng mất hết. Sau khi cơ thể hồi phục từ đợt điều trị ban đầu, bà phải tiêm lại tất cả vaccine. Gần đây mẹ tôi mắc COVID, phải nhập viện và đang dùng Paxlovid. Tình trạng tệ hơn không thể so với những lần bà từng mắc COVID trước đây. CAR-T khiến mọi thứ nặng hơn rất nhiều, nhưng hy vọng về lâu dài nó đáng giá. Nhìn những gì mẹ tôi đã trải qua trong hành trình điều trị ung thư, tôi có thể hiểu quyết định khó khăn đó
Liệu pháp miễn dịch đã cứu mạng tôi, nhưng đáng tiếc là tôi cũng bị đái tháo đường type 1 phụ thuộc insulin. Chi tiết về tác dụng phụ này có ở https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC10083744
Liệu pháp miễn dịch rất tuyệt vời và sẽ cứu nhiều mạng người, nhưng vẫn còn những vấn đề cần giải quyết trước khi trở nên hoàn hảo
Các bác sĩ ung bướu đo những thay đổi về chất lượng sống (QoL). Việc phải có các chỉ số cốt lõi để mô hình hóa một thứ chủ quan như chất lượng sống tự nó đã cho thấy tình hình khá tệ
Thế hệ đầu tiên có tác dụng phụ nặng vì các nhà nghiên cứu trước hết tập trung làm sao để thứ gì đó hoạt động được. Khi đạt đến một mức hiệu quả cơ bản nào đó, sau đó mới có thể tập trung giảm tác dụng phụ
Có liệu pháp như thế này cho ung thư buồng trứng không? Một người thân trong gia đình tôi đang gần đến cuối đời
Nếu bạn ở gần University of Texas, có vẻ có một phác đồ kết hợp etigilimab và nivolumab
https://www.cancer.gov/research/participate/clinical-trials-...
https://www.mdanderson.org/cancerwise/ovarian-cancer-survivo...
Một khả năng khác là phác đồ dùng azenosertib cho bệnh nhân ung thư buồng trứng thanh dịch độ cao, ung thư ống dẫn trứng, hoặc ung thư phúc mạc nguyên phát
https://www.onclive.com/view/dr-westin-on-early-findings-wit...
Tôi không phải bác sĩ và đây không phải lời khuyên y khoa. Tôi chỉ thử tìm các điểm kết nối; nếu bạn đang giúp bệnh nhân, tốt nhất nên mang các tài liệu trích dẫn này đến bác sĩ ung bướu phụ trách hoặc đội ngũ điều trị rất am hiểu lĩnh vực này để kiểm tra. Đây chỉ là thẩm định nhằm giảm khả năng bỏ sót điều gì đó, và tất cả chúng ta đều là con người
Tôi chỉ là người không chuyên nhưng đã đọc khá nhiều về các liệu pháp nhắm trúng đích mới như liệu pháp miễn dịch. Có vẻ liệu pháp miễn dịch chỉ hiệu quả với một số khối u có nhiều đột biến
Những khối u như vậy dễ bị khiến cho hệ miễn dịch tấn công hơn. Tùy vào cấu trúc di truyền của khối u cũng có các liệu pháp nhắm trúng đích khác. Ví dụ như BRAF, RAS, KRAS, NRAS, HER2, BRCA
Bạn có thể bắt đầu từ đây. Có vô cùng nhiều thứ phải học
https://amp.cancer.org/cancer/types/ovarian-cancer/treating/...
Một tiến bộ thật sự thú vị là histotripsy, dùng siêu âm để tấn công ung thư đã di căn đến gan
https://histosonics.com/the-science/
Cũng có nhiều video YouTube hữu ích. Nên tìm xem các video do ASCO, Stanford, Mayo, MD Anderson v.v. thực hiện
Thật ra tôi đã viết một bài nghiên cứu về chủ đề này. Ung thư buồng trứng được đề cập rất nhiều trong nghiên cứu miễn dịch trị liệu, nhưng ngoài phạm vi nghiên cứu lâm sàng thì hiện vẫn chưa có gì thực sự dùng được
Dữ liệu ngày càng cho thấy các khối u đặc đáp ứng với miễn dịch trị liệu kém hơn rất nhiều so với ung thư máu. Đáng tiếc là không có tin tốt. Có lẽ phải mất 30 năm nữa mới có thuốc miễn dịch trị liệu được bác sĩ kê đơn thường quy, và khi đó chắc cũng sẽ cực kỳ đắt
Bạn nên trao đổi với bác sĩ ung bướu phụ trách, nhưng có thể hỏi về điều trị bằng Keytruda
Tuy nhiên cần biết rằng phản ứng miễn dịch đối với ung thư giai đoạn cuối cũng có thể nguy hiểm, bao gồm sốt cao và mê sảng
Có thể sẽ giúp ích
https://www.clinicalnet.com/
Vợ tôi mắc ung thư vú bộ ba âm tính (TNBC) giai đoạn 2 (B?). Phác đồ điều trị có Keytruda (pembrolizumab) mỗi 21 ngày một lần
Chúng tôi cũng được giới thiệu một thử nghiệm lâm sàng dùng riêng pembrolizumab cho TNBC mà không hóa trị. Thật đáng kinh ngạc khi có thể sắp xuất hiện ít nhất một loại ung thư điều trị được mà không cần hóa trị
TKI được dùng cho một dạng ung thư phổi rất hiếm, nhưng khá hiệu quả với bệnh nhân ung thư giai đoạn cuối có biến đổi khối u phù hợp
https://archive.ph/csOhz
Bài viết tuyệt vời. Tôi nghĩ nghiên cứu miễn dịch trị liệu sẽ đem lại ít nhất hai giải Nobel. Hơn hết, rất có khả năng miễn dịch trị liệu đã cứu em gái tôi khỏi ung thư giai đoạn 4
Năm 2009 tôi được ghép tế bào gốc vì u lympho tế bào áo nang. Khoảng 8 năm sau bệnh tái phát ở dạ dày, nên tôi dùng loại thuốc rất đắt là Imbruvica
Mùa thu 2022 tình trạng của tôi suy sụp; tháng 10/2022 tôi bắt đầu quy trình CAR-T và ca truyền/ghép được thực hiện vào cuối tháng 3/2023. Quá trình hồi phục kéo dài, tôi được bảo “hãy dự kiến khoảng 1 năm”, nhưng giờ tôi sống tốt, chơi tennis và golf, và có nhiều năng lượng cho các hoạt động khác. Tôi đã may mắn. Tháng 10 này tôi sẽ 70 tuổi, là nam giới và không có biến chứng mạn tính
Câu hỏi lớn nhất trong ung bướu học ngày nay là liệu các cách tiếp cận như vậy có dùng được cho khối u đặc hay không
Tôi đang chết dần vì ung thư biểu mô tế bào vảy đã lan rộng: https://jakeseliger.com/2023/07/22/i-am-dying-of-squamous-ce... và thuốc thử nghiệm gần đây từng có hiệu quả giờ cũng đã ngừng tác dụng: https://jakeseliger.com/2024/05/20/in-which-the-antibody-dru...
Một trong các lựa chọn thử nghiệm lâm sàng tiếp theo là “A Basket Study of Customized Autologous TCR-T Cell Therapies” của TScan. https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05973487?term=tscan0... Một mặt nó trông rất hứa hẹn, nhưng mặt khác, nhiều liệu pháp trông có vẻ hứa hẹn cũng thất bại nhiều trong giai đoạn tăng liều và thử nghiệm lần đầu trên người. Theo tôi biết, những người đầu tiên được điều trị bằng TCR-T của TScan đã nhận điều trị cách đây vài tháng
May mắn là tại NEXT Oncology-Dallas cũng có suất cho thuốc miễn dịch trị liệu và thử nghiệm lâm sàng BGB-A3055 và Tislelizumab: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05935098?term=BGB-A3055&... Tuy nhiên, từ tháng 9/2023 đến tháng 3/2024 tôi đã dùng một kháng thể lưỡng đặc hiệu tên petosemtamab, rồi sau đó dùng PDL1V (liên hợp kháng thể-thuốc), và vì chúng cũng được xem là miễn dịch trị liệu nên tôi băn khoăn liệu tiếp tục theo đuổi miễn dịch trị liệu có đúng không. Do số tuyến điều trị tôi đã trải qua, tôi không đủ điều kiện cho một số thử nghiệm lâm sàng: https://bessstillman.substack.com/p/the-drugs-killing-dying-... và tôi cũng đã bỏ lỡ những thuốc hứa hẹn hơn cho các loại ung thư khó điều trị
Câu “chỉ mất 5 năm từ kết quả hứa hẹn đầu tiên đến khi được FDA phê duyệt” nghe thật điên rồ. “Chỉ” ư? Việc này phải diễn ra trong vài tháng, không phải vài năm. Đây là những người đã nhận chẩn đoán chí mạng. Việc FDA trì hoãn các liệu pháp như vậy là tội ác
Cộng đồng này có thể phù hợp với mối quan tâm: https://community.cancerpatientlab.org/
Gồm những bệnh nhân có nhiều hiểu biết và tham gia rất tích cực vào điều trị. Vì tình trạng của mẹ tôi, tôi đã tìm hiểu rất nhiều tài liệu như thế này, nên nếu muốn chia sẻ kiến thức thì cứ cho tôi biết
Có lẽ họ chậm vì không muốn phê duyệt các phương pháp điều trị nguy hiểm, nhưng xét đến việc bệnh nhân vốn đã đang chết dần thì điều đó thật vô lý. Cũng phải tính đến rủi ro của việc không phê duyệt
Cảm ơn vì đã đăng câu chuyện chi tiết. Với tư cách là người có vợ từng bị ung thư vú di căn ít ổ đến cột sống, điều này cho tôi hy vọng rằng khi Ribociclib ngừng hiệu quả, bước tiếp theo có thể không chỉ là M.A.I.D.
Hy vọng thử nghiệm lâm sàng diễn ra tốt đẹp, có hiệu quả và ít tác dụng phụ hơn
Rất tiếc. Mẹ vợ tôi bị ung thư phổi giai đoạn 4. Bà có vài đột biến có thể điều trị nhắm trúng đích, nhưng ở một vị trí, ung thư lại đột biến tiếp
May mắn là vẫn còn liệu pháp cho đột biến đó, nhưng liệu pháp ấy gây tác dụng phụ đáng kể. Cũng có khả năng tham gia thử nghiệm lâm sàng, nhưng tiêu chí rất nhiều và có thể không có nơi nào gần. Nhiễu thì nhiều, tín hiệu thì ít. Mỗi quý, kết quả CT có thể cho biết thuốc không còn hiệu quả nữa, và khi đó phải bắt đầu hóa trị, chấp nhận tác dụng phụ và chất lượng sống giảm sút
Thật sự rất khó khăn. Khi ở bên nhau, chúng tôi cố gắng tập trung vào hiện tại
Không thể đánh giá hiệu quả nhanh hơn thế nhiều
Có thể tung tất cả ra thị trường rồi xem chuyện gì xảy ra, nhưng để tích lũy dữ liệu về hiệu quả thì vẫn mất nhiều năm. Khi đó chỉ còn dữ liệu tiền lâm sàng, mà dữ liệu này không hữu ích lắm. Nếu hữu ích thì tỷ lệ thất bại của các thử nghiệm lâm sàng ung thư học đã không cao đến vậy
Cha tôi ngoài 70 tuổi và bị ung thư bàng quang, hiện đang bước vào lộ trình miễn dịch trị liệu với sự hiểu rõ rằng đây gần như là một thứ mới vẫn còn lỗi
Lúc này, hy vọng tốt nhất là có thêm được vài năm, và chúng tôi cũng biết có thể mọi chuyện sẽ không suôn sẻ. Dù vậy, thật đáng kinh ngạc khi thấy chúng ta đang đi về đâu. Tôi hoài nghi trước rất nhiều tuyên bố công nghệ dồn dập hiện nay, nhưng tiến bộ y học vẫn đang tiến lên một cách tuyệt vời và bền bỉ. Dù đôi khi là tiến hai bước rồi lùi một bước