Liệu pháp miễn dịch đang tạo ra cuộc cách mạng thay đổi vĩnh viễn việc điều trị ung thư

• Liệu pháp miễn dịch đang thay đổi vĩnh viễn việc điều trị ung thư

• Khối u não của ông từng là một ca gần như vô vọng. Nhưng loại thuốc thử nghiệm đã làm nó tan biến

  • Vào cuối tháng 4 năm 2023, tại Mass General ở Boston, nhà nghiên cứu ung thư Marcela Maus nhận được cuộc gọi từ đồng nghiệp Bryan Choi. Với giọng đầy phấn khích, Choi hét lên: "Ôi Chúa ơi, ôi Chúa ơi!". Choi và Maus đã điều trị cho bệnh nhân đầu tiên trong một thử nghiệm lâm sàng về u nguyên bào thần kinh đệm, một dạng ung thư não ác tính và xâm lấn. Bệnh nhân là một người đàn ông 74 tuổi, được truyền trực tiếp các bạch cầu đã biến đổi gen vào dịch quanh não. Kết quả MRI cho thấy khối u, vài ngày trước còn cỡ một quả dâu tây, nay gần như đã biến mất.

  • Vài tuần sau, họ điều trị cho bệnh nhân thứ hai là Tom Fraser, và quá trình tương tự lại lặp lại. Bệnh nhân thứ ba cũng cho thấy phản ứng tương tự, và Maus đã dừng thử nghiệm để viết báo cáo kết quả.

  • U nguyên bào thần kinh đệm là loại ung thư não ác tính phổ biến nhất, có thể xảy ra ở mọi lứa tuổi và có tỷ lệ tử vong cao. Thời gian sống trung bình sau chẩn đoán chỉ nhỉnh hơn 1 năm. Bước đầu tiên trong điều trị là phẫu thuật cắt bỏ tối đa lượng khối u có thể. Tuy nhiên, khối u xâm nhập sâu vào não nên rất khó loại bỏ hoàn toàn.

• Cuộc cách mạng của liệu pháp miễn dịch

  • Trong 20 năm qua, liệu pháp miễn dịch đã đảo lộn mọi kỳ vọng trong ngành ung thư học. Hệ miễn dịch cực kỳ giỏi trong việc tấn công những gì nó nhận diện là bệnh tật. Khi áp dụng điều đó vào ung thư, nó có thể loại bỏ khối u triệt để hơn phẫu thuật hay hóa trị.

  • Maus và Choi đã tìm ra cách dùng tế bào T, những sát thủ đa năng của hệ miễn dịch, để khiến ung thư bị nhận diện và tiêu diệt như một loại virus. Bằng cách lấy tế bào T từ máu bệnh nhân, chỉnh sửa DNA của chúng, rồi truyền trở lại vào vị trí khối u, họ khiến ung thư bị nhận diện như virus.

  • Fraser được điều trị trong một căn phòng chật kín bác sĩ, y tá và nhà khoa học vào ngày truyền tế bào. Sau 24 ngày, ông rời bệnh viện trong tình trạng gần như lui bệnh hoàn toàn.

• Giới hạn và tương lai của liệu pháp miễn dịch

  • Liệu pháp miễn dịch đã đạt thành tựu lớn trong bệnh bạch cầu, u lympho và ung thư da, nhưng vẫn còn khó khăn với các khối u rắn. Tuy nhiên, nếu các kết quả ban đầu ở u nguyên bào thần kinh đệm được duy trì, đây sẽ là một sự kiện mang tính lịch sử.

  • Sau khi Choi và Maus công bố kết quả trên New England Journal of Medicine vào tháng 3 năm 2023, họ nhận được liên lạc từ các bác sĩ ung thư trên khắp thế giới. Những phương pháp điều trị hiện có trước đó vốn ở trong tình trạng thảm hại.

  • Bệnh nhân u nguyên bào thần kinh đệm thường được phẫu thuật chỉ trong vài ngày sau chẩn đoán. Điều này là do tính chất xâm lấn của bệnh và đặc thù của não. Khi khối u bắt đầu phát triển, mô bình thường bị chèn ép và các tác động thần kinh tăng nhanh.

• Thách thức và chi phí của liệu pháp miễn dịch

  • Liệu pháp miễn dịch rất tốn kém và phức tạp. Ví dụ, liệu pháp CAR-T đòi hỏi phải lấy tế bào T ra khỏi máu bệnh nhân, biến đổi gen chúng, rồi truyền trở lại. Quy trình này cần nhiều nhân lực và chi phí cao.

  • Trong phòng thí nghiệm của Maus, cần nhiều bước để tạo ra các tế bào CAR-T. Quá trình này mất nhiều tuần và đòi hỏi rất nhiều thiết bị cùng nhân sự.

  • Chi phí và hiệu quả của liệu pháp miễn dịch có khả năng được cải thiện trong tương lai. Các nhà nghiên cứu đang tìm cách biến đổi gen tế bào T ngay bên trong cơ thể bệnh nhân.

• Tóm tắt của GN⁺

  • Bài viết này nói về tác động mang tính cách mạng của liệu pháp miễn dịch đối với điều trị ung thư. Đặc biệt, thông qua những ca thành công ban đầu ở các khối u rắn như u nguyên bào thần kinh đệm, bài viết cho thấy tiềm năng của liệu pháp miễn dịch.

  • Liệu pháp miễn dịch vẫn đối mặt với các thách thức về chi phí và độ phức tạp, nhưng có khả năng được cải thiện nhờ các tiến bộ công nghệ trong tương lai.

  • Bài viết mang lại hy vọng cho bệnh nhân ung thư và gia đình họ, đồng thời làm tăng kỳ vọng về tương lai của liệu pháp miễn dịch.

[GN⁺]

Ý kiến trên Hacker News

• Trong một thử nghiệm lâm sàng gần đây, đã bị loại vì có quá nhiều vùng khối u “mới có thể đo được”. Đã được đề nghị liệu pháp CAR-T, nhưng từ chối vì nguy cơ nhiễm trùng gây tử vong cao và hiệu quả không được đảm bảo. Đã chọn dành thời gian cho gia đình
• Liệu pháp miễn dịch đã cứu sống, nhưng gây ra bệnh tiểu đường type 1 phụ thuộc insulin. Liệu pháp miễn dịch rất tuyệt vời, nhưng vẫn còn những vấn đề cần giải quyết để trở nên hoàn thiện
• Tôi theo dõi Vinay Prasad MD, ông ấy nghiên cứu nhiều nghiên cứu và phương pháp luận liên quan đến ung thư. Nhiều nghiên cứu về điều trị ung thư có những khiếm khuyết nghiêm trọng
  • Do cỡ mẫu nhỏ nên độ tin cậy của hiệu quả tích cực thấp
  • Có những nghiên cứu không xem xét tỷ lệ sống sót toàn bộ
  • Có những nghiên cứu không so sánh với điều trị tiêu chuẩn
  • Có những nghiên cứu cho phép tự lựa chọn
• Prasad là một nguồn rất tốt về các kết quả mới nhất dựa trên dữ liệu liên quan đến ung thư và các phương pháp điều trị khác
• Tôi tự hỏi liệu có nghiên cứu tương tự nào về ung thư buồng trứng không. Một thành viên trong gia đình tôi đang ở những ngày cuối đời
• Vợ tôi mắc ung thư vú bộ ba âm tính (TNBC) giai đoạn 2 (B?), và đang được truyền Keytruda (pembrolizumab) mỗi 21 ngày một lần. Hiện đang có một thử nghiệm toàn diện về việc chỉ dùng pembrolizumab cho TNBC mà không dùng hóa trị. Có khả năng sẽ xuất hiện những loại ung thư có thể điều trị mà không cần hóa trị
• Bài viết rất tuyệt. Có vẻ như sẽ có hai giải Nobel được trao cho nghiên cứu về liệu pháp miễn dịch. Trên hết, liệu pháp miễn dịch đã cứu em gái tôi khỏi ung thư giai đoạn 4
• Bố tôi đang bị ung thư bàng quang ở độ tuổi ngoài 70 và đang thử liệu pháp miễn dịch. Tôi hy vọng ông sẽ sống thêm vài năm nữa, nhưng cũng hiểu rằng nó có thể thất bại. Tiến bộ y học vẫn đang diễn ra một cách tuyệt vời
• Câu hỏi lớn nhất hiện nay trong ung thư học là liệu cách tiếp cận này có thể áp dụng cho cả khối u rắn hay không. Tôi đang chết dần vì ung thư biểu mô tế bào vảy, và loại thuốc thử nghiệm lâm sàng gần đây không còn hiệu quả nữa
  • Thử nghiệm liệu pháp tế bào TCR-T tự thân tùy chỉnh của TScan có vẻ đầy hứa hẹn, nhưng nhiều phương pháp điều trị hứa hẹn đã thất bại ở giai đoạn thử nghiệm ban đầu
  • Tôi đã có cơ hội tham gia thử nghiệm liệu pháp miễn dịch BGB-A3055 và Tislelizumab. Tuy nhiên, do liệu pháp miễn dịch tôi từng nhận trước đó, tôi có thể không đủ điều kiện tham gia một số thử nghiệm
  • Việc mất 5 năm để được FDA phê duyệt là quá lâu. Với những người nhận chẩn đoán chí mạng, điều đó cần diễn ra trong vòng vài tháng
• Tôi tự hỏi vì sao sau khi CAR-T thành công với các khối u không rắn, lại mất nhiều thời gian đến vậy để phát triển liệu pháp miễn dịch hiệu quả cho khối u rắn